Препарат Трикафта (элексафактор, тезакафтор, ивакафтор) – это эффективное комбинированное лекарство, применяемое для терапии муковисцидоза по крайней мере с одной мутацией F508del в гене CFTR, направленное не на устранение симптомов болезни, а на лечение основной причины заболевания.
МУКОВИСЦИДОЗ — НАИБОЛЕЕ РАСПРОСТРАНЕННОЕ ИЗ ГЕНЕТИЧЕСКИХ БОЛЕЗНЕЙ, ВЫЗВАННЫХ МУТАЦИЕЙ ОДНОГО ГЕНА. ПРИ НЕМ НАРУШЕНО ФУНКЦИОНИРОВАНИЕ БЕЛКА-ПЕРЕНОСЧИКА ИОНОВ ХЛОРА ЧЕРЕЗ МЕМБРАНУ КЛЕТКИ — ХЛОРНОГО КАНАЛА CFTR, ОТВЕЧАЮЩЕГО ЗА ПРАВИЛЬНУЮ РАБОТУ ЭПИТЕЛИЯ В ЛЕГКИХ, КИШЕЧНИКЕ, ПОДЖЕЛУДОЧНОЙ ЖЕЛЕЗЕ И ДРУГИХ ОРГАНАХ, А НАРУШЕНИЕ ЕГО ДЕЯТЕЛЬНОСТИ ПРИВОДИТ К НАКОПЛЕНИЮ В ЭТИХ ОРГАНАХ СЛИЗИ, ПОВЫШЕНИЮ РИСКА ВОЗНИКНОВЕНИЯ ИНФЕКЦИЙ И В КОНЦЕ КОНЦОВ К ПРЕЖДЕВРЕМЕННОЙ СМЕРТИ. ДО ПОСЛЕДНЕГО ВРЕМЕНИ БЫЛО ВОЗМОЖНО ЛИШЬ ТОЛЬКО ЛЕЧИТЬ СИМПТОМЫ МУКОВИСЦИДОЗА: РАЗЖИЖАТЬ СЛИЗЬ, РАСШИРЯТЬ БРОНХИ, СНИЖАТЬ ВОСПАЛЕНИЕ, А ТАКЖЕ УНИЧТОЖАТЬ ПРИ ПОМОЩИ АНТИБИОТИКОВ БАКТЕРИИ, НО ВСЕ ЭТИ МЕРЫ ПРАКТИЧЕСКИ НЕ ПРОДЛЕВАЛИ ЖИЗНЬ. НО УЖЕ СЕГОДНЯ ДОСТИГНУТ НЕВИДАННЫЙ ПРОГРЕСС: БЛАГОДАРЯ СОВРЕМЕННЫМ ПРЕПАРАТАМ СРЕДНЯЯ ПРОДОЛЖИТЕЛЬНОСТЬ ЖИЗНИ ПАЦИЕНТОВ ВОЗРОСЛА БОЛЕЕ ЧЕМ В ДВА РАЗА. ОДИН ИЗ НИХ — ПРЕПАРАТ ТРИКАФТА (ЭЛЕКСАФАКТОР, ТЕЗАКАФТОР, ИВАКАФТОР).
Комбинация действующих веществ элексафактора и тезакафтора взаимодействует с различными участками белка CFTR и облегчает клеточный процессинг и транспортировку комплекса F508del-CFTR, следствием чего является увеличение количества белка CFTR на поверхности клетки, а ивакафтор является активатором открытия канала белка CFTR.
Перед применением необходима консультация лечащего врача. Никакая информация, размещённая на этой или любой другой странице нашего сайта, не может служить заменой личного обращения к специалисту.
